Thérapie génique

Thérapie génique s’agit de modifier le fonctionnement d’un gène ou d’ajouter un gène particulier dans l’organisme d’un patient, afin de corriger un défaut

de programmation, et cela de façon définitive.

Dans le cas des bébés-bulle qui pouvent mourir s’ils ne vibent pas dans un environnement stérile il y a une solution : une greffe de moelle osseuse.

Pour réaliser cette thérapie génique, les médecins ont procédé en cinq étapes :

1 – Sélection de quelques cellules souches de la moelle osseuse du patient

2 – Culture des cellules prélevées

3 – Fabrication d’un virus inactif (donc inoffensif)

4 – Normalisation des cellules qui intègrent le gène manquant

5 – Injection des cellules au patient